Naučni projekat koji ima podršku britanskog Savjeta za medicinska istraživanja, vrijedan 50 miliona funti, pokušaće da nađe način da učini lijekove za rijetke bolesti dostupnijim i jeftinijim, prenijeli su danas britanski mediji.
Naučnici će, u okviru ovog projekta, pokušati da prilagode i izmjene postojeće terapije za liječenje genetskih bolesti kako ne bi morali da stvaraju nove jer je to uvijek skup i dugotrajan proces, prenosi list Tajms.
Vakcina protiv gripa se svake godine dodatno prilagođava različitom soju virusa, bez potrebe da se pravi i testira nova, pa su se naučnici upitali zašto ne bi bio moguć isti pristup u liječenju genetskih bolesti.
Lijekovi za tu vrstu bolesti su potencijalno različiti, ali između njih postoji i nešto što ih povezuje, pa bi zato mogli da budu adaptirani za drugu, sličnu vrstu genetskog poremećaja.
Profesorka sa Univerziteta Berkli u Kaliforniji i dobitnica Nobelove nagrade, Dženifer Dadna, objašnjava da čim se otkrije koja mutacija gena izaziva bolest, potrebno je uspostaviti tehniku koja omogućava stvaranje ciljanog i dostupnog liječenja, prenosi Tanjug.
Ona ukazuje da je sada za odobravanje svake genetske terapije potrebno više miliona dolara, što nije ekonomično u slučaju rijetkih bolesti i u većini slučajeva nije ni neophodno.
“Treba da nađemo način da razvijamo genetske terapije po pristupačnim cijenama, a da bi se to desilo, moramo da radimo sa regulatorima i farmaceutskom industrijom”, kazala je ona.
Upravo to je i cilj novog projekta, koji će biti finansiran tokom 14 godina.
Jedna od onih koji se nadaju da će im ovaj projekat pomoći je i Solana Klark koja boluje od rijetkog genetskog poremećaja poznatog kao GRIN sindrom koji je zaustavio njen kognitivni razvoj.
Postoji mnogo oblika ovog poremećaja koji su vezani za promjene jednog od sedam GRIN gena, ali u Solaninom slučaju riječ je o odsustvu, ili nepravilnoj proizvodnji posebnog proteina koji je neophodan za receptore koji učestvuju u učenju i memoriji.
Solanin otac kaže da se nisu odrekli nade da će se njeno stanje popraviti, i dodaje da je vijest o novom projektu najpozitivnija koju su čuli poslije dugo vremena.
“To možda neće donijeti konkretan lijek za Solanu, ali bi moglo pomoći mnogim drugim porodicama u kojima postoji ova rijetka bolest”, zaključio je njen otac.
Izvor: Nezavisne
